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Le médicament oral de BridgeBio améliore la croissance des enfants atteints de nanisme dans une étude de phase avancée
information fournie par Reuters 12/02/2026 à 13:30

((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))

BridgeBio Pharma BBIO.O a déclaré jeudi que son traitement expérimental a stimulé les taux de croissance chez les enfants atteints d'une maladie génétique rare qui provoque le nanisme, selon les résultats d'une étude en phase finale.

Le traitement oral, l'infigratinib, a amélioré le taux de croissance de 1,74 cm par rapport au placebo après 52 semaines chez les enfants atteints d'achondroplasie, une maladie qui provoque une petite taille disproportionnée.

Dans une analyse pré-spécifiée d'enfants âgés de 3 à 8 ans, le traitement a également montré une amélioration statistiquement significative des proportions corporelles par rapport au placebo.

BridgeBio a déclaré qu'il n'y avait pas d'effets secondaires graves liés au médicament.

Trois cas d'hyperphosphatémie ont été observés, mais tous étaient bénins et temporaires, et n'ont pas nécessité de modification du dosage, a indiqué la société.

L'achondroplasie touche environ 55 000 personnes aux États-Unis et dans l'Union européenne, selon BridgeBio.

Actuellement, le traitement injectable Voxzogo de BioMarin Pharmaceutical BMRN.O est le seul médicament approuvé pour cette maladie.

BridgeBio a déclaré qu'elle prévoyait de demander l'approbation réglementaire aux États-Unis et en Europe au cours du second semestre 2026. Le médicament a reçu une étiquette de thérapie révolutionnaire de la Food and Drug Administration des États-Unis en septembre 2024.

S'il est approuvé, l'infigratinib sera le premier traitement oral de l'achondroplasie, a déclaré la société.

La société teste également le médicament dans une autre maladie apparentée appelée hypochondroplasie, une forme plus légère d'achondroplasie avec des problèmes de croissance moins graves.

Valeurs associées

BIOMARIN PHARM
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BRIDGEBIO PHARMA
66,9400 USD NASDAQ -0,99%
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